CSL Behring trata al primer paciente con hemofilia B en Europa

MARBURGO, Alemania, 4 de julio de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – La empresa de biotecnología líder en el mundo. CSL Behring (ASX: CSL) anunció hoy el tratamiento de dos pacientes con hemofilia B con la terapia génica HEMGENIX^® (etranacogen dezaparvovec) en centros de tratamiento de hemofilia en Francia. Este importante logro hace que HEMGENIX^® La primera terapia génica que se ofrece como tratamiento real para la hemofilia B en Europa.

Hemigénica^® Es la primera terapia génica única aprobada en Europa para tratar a adultos con hemofilia B grave y moderada, un trastorno hemorrágico hereditario causado por una deficiencia del factor IX (una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos para detener el sangrado). Se utiliza en adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.¹

Tras la aprobación de la Comisión Europea, HEMGENIX^® Fue el primer tratamiento al que se le concedió acceso directo en Francia.²Permitiendo así que los primeros pacientes reciban tratamiento en Europa fuera del programa clínico.

Aunque los tratamientos actuales son eficaces, pueden llevar mucho tiempo y requerir un tratamiento regular que puede tener un impacto significativo en la vida diaria del paciente.³ Hemigénica^® Ofrece un tratamiento único que permite a las personas que viven con hemofilia B producir su propio factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragia.⁴

“Hace apenas unas décadas, la terapia génica para la hemofilia era un concepto lejano, pero ahora se ha convertido en una realidad, por lo que los dos primeros pacientes fueron tratados con HEMGENIX.^® «Recibir la aprobación europea es un logro importante y un testimonio del compromiso compartido de la comunidad con hemofilia B, así como de las autoridades de acceso y reembolso, para llevar terapias innovadoras a los pacientes», afirmó el Dr. Lutz Bonacker, vicepresidente sénior y director general de Operaciones comerciales de CSL Behring en Europa. “Este logro ha sido posible gracias al innovador plan de acceso directo adoptado en Francia, que permite a los pacientes beneficiarse de un acceso temprano a tratamientos pioneros. Nos alienta ver un mayor acceso a las terapias genéticas en los países europeos y estamos totalmente comprometidos a garantizar su continuidad. acceso a un tratamiento que puede «cambiar vidas».

Hemigénica^® Recibió la autorización de comercialización condicional de la Comisión Europea (CE) para la Unión Europea y el Espacio Económico Europeo en febrero de 2023, tras la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) en noviembre de 2022. También ha sido aprobado por Health Canada. y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA), Swissmedic de Suiza y la Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA).

Desarrollo clínico de HEMGENIX durante varios años^® Este ensayo fue dirigido por uniQure y el patrocinio del ensayo clínico se transfirió a CSL después de que obtuvo los derechos globales para comercializar el tratamiento.

Acerca de la hemofilia B

La hemofilia B es una enfermedad rara y potencialmente mortal. Las personas con esta afección son particularmente susceptibles a sufrir hemorragias en las articulaciones, músculos y órganos internos, lo que provoca dolor, hinchazón y daño articular. Los tratamientos actuales para la hemofilia B de moderada a grave incluyen inyecciones profilácticas de por vida de factor IX de coagulación para reemplazar o complementar temporalmente los niveles bajos de factor IX de coagulación sanguínea.

Acerca de HEMGENIX^®

Hemigénica^® Es una terapia genética que reduce la tasa de sangrado anormal en personas elegibles con hemofilia B al permitir que el cuerpo produzca continuamente factor IX, la proteína que es deficiente en la hemofilia B. Utiliza AAV5, un vector viral no infeccioso, llamado virus adenoasociado (AAV). El vector AAV5 transporta la variante del gen Padua del factor IX (FIX-Padua) a las células diana del hígado, generando proteínas del factor IX que son entre 5 y 8 veces más activas de lo normal. Estas instrucciones genéticas permanecen en las células diana, pero generalmente no pasan a formar parte del propio ADN de la persona. Una vez entregadas, las nuevas instrucciones genéticas permiten que la maquinaria celular produzca niveles estables de factor IX.

Acerca del ensayo Pivotal HOPE-B

El ensayo fundamental de fase III HOPE-B es un estudio en curso, multinacional, abierto y de un solo brazo para evaluar la seguridad y eficacia de HEMGENIX.^®Cincuenta y cuatro pacientes adultos con hemofilia B clasificados como hemofilia B de moderada a grave que requerían terapia de reemplazo para profilaxis con factor IX se inscribieron en un período de observación prospectivo de seis meses o más, durante el cual continuaron con su tratamiento estándar actual para determinar la tasa de sangrado anual Básica (ABR). Después de un período inicial de seis meses, los pacientes recibieron una única dosis intravenosa de HEMGENIX.^® A una dosis de 2×10^13 gc/kg. Los pacientes no fueron excluidos del ensayo debido a anticuerpos neutralizantes (NAbs) preexistentes contra AAV5.

Un total de 54 pacientes recibieron una dosis única de HEMGENIX.^® En el ensayo fundamental, con 52 pacientes que completaron al menos tres años de seguimiento. El criterio de valoración principal en el estudio fundamental HOPE-B fue la ABR a las 52 semanas después de lograr una expresión estable del factor IX (meses 7 a 18) en comparación con el período inicial de seis meses. Para este criterio de valoración, se midió ABR desde el mes 7 hasta el mes 18 después de la infusión, asegurando que el período de observación represente una expresión estable del gen del factor IX. Los criterios de valoración secundarios incluyeron la evaluación de la actividad del factor IX.

No se han informado efectos secundarios graves asociados con el tratamiento. Los investigadores y el patrocinador consideraron que una muerte debido a sepsis urinaria y shock cardiogénico en un paciente de 77 años después de 65 semanas de tratamiento no estaba relacionada con el tratamiento. Se determinó que la aparición de un evento adverso grave de carcinoma hepatocelular no estaba relacionada con el tratamiento con HEMGENIX.^® Mediante caracterización molecular independiente de tumores y análisis de integración de vectores. No se han informado inhibidores del factor IX.

Datos de largo plazo de tres años presentados en el XVII Congreso^y El Congreso Anual 2024 de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Asociados (EAHAD) continúa promoviendo la eficacia y seguridad a largo plazo de HEMGENIX^® El beneficio continuo de este tratamiento para las personas que viven con hemofilia B.

Acerca de CSL CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una empresa biotecnológica global con una cartera dinámica de medicamentos que salvan vidas, incluidos aquellos que tratan la hemofilia y la inmunodeficiencia, vacunas para prevenir la influenza y tratamientos para la deficiencia de hierro y la enfermedad renal. Desde nuestros inicios en 1916, nos ha impulsado nuestra promesa de salvar vidas utilizando tecnología de vanguardia. Hoy en día, CSL, incluidas nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor, ofrece productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y emplea a 32.000 personas. Nuestra combinación única de fortaleza comercial, enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y ofrecer innovaciones para que nuestros pacientes puedan vivir la vida al máximo. Para historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visite CSL.com/Vita.

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